400-001-9769
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艾伏尼布是一种针对特定类型白血病的靶向治疗药物，主要用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。这类患者由于IDH1基因突变，导致白血病细胞内代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）异常积累，进而阻断细胞正常分化，促进肿瘤细胞迅速增殖。
艾伏尼布的作用机制在于其作为小分子抑制剂，能够高选择性地结合突变型IDH1蛋白，抑制其酶活性。这一抑制作用直接减少了2-HG的生成，从而打破了突变IDH1驱动的异常代谢循环。随着2-HG水平的下降，白血病细胞内的代谢环境逐渐恢复正常，细胞分化程序得以重新启动。原本停滞在未成熟阶段的白血病细胞开始向成熟血细胞分化，增殖能力显著降低，最终通过凋亡途径被清除。
这一机制与传统化疗药物通过直接杀伤快速分裂细胞的方式截然不同，艾伏尼布通过精准调控代谢通路，实现了从“细胞毒性”到“代谢调控”的治疗模式转变。临床应用中，艾伏尼布不仅为传统化疗耐药的患者提供了新的治疗选择，更显著延长了生存期。部分患者在治疗后获得缓解，甚至达到骨髓移植条件，而骨髓移植是目前唯一可能治愈AML的手段。此外，艾伏尼布的口服给药方式提高了患者依从性，且耐受性良好，常见副作用多为轻中度，通过规范监测与管理可有效控制。
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