米他匹伐是一种针对丙酮酸激酶（PK）缺乏症的创新药物，主要用于治疗成人因该酶缺陷引发的溶血性贫血。丙酮酸激酶是红细胞糖酵解途径中的关键酶，其功能异常会导致红细胞能量供应不足，进而引发细胞膜不稳定、过早破裂（溶血）及慢性贫血。患者常表现为疲劳、黄疸、脾肿大，严重者需依赖定期输血维持生命，传统治疗手段有限，米他匹伐的出现为这类患者提供了新的希望。

作为丙酮酸激酶激活剂，米他匹伐的作用靶点直接聚焦于红细胞内的丙酮酸激酶（PK）。该药物通过特异性结合PK酶的变构调节位点，增强其催化活性，恢复红细胞糖酵解通路的正常运转。这一机制可提升红细胞内三磷酸腺苷（ATP）的生成效率，为细胞膜提供充足能量，增强其稳定性，从而减少溶血发生。与直接补充酶制剂或替代治疗不同，米他匹伐通过激活内源性酶功能，从根源上改善红细胞生存环境，属于典型的“功能修复型”治疗策略。

用药方案根据患者个体反应逐步调整：起始剂量为每日两次、每次5毫克，通过每4周评估血红蛋白水平及输血需求，决定是否递增至20毫克或最大推荐剂量50毫克。若治疗24周后仍未观察到血红蛋白提升、溶血指标改善或输血频率降低，则需停药。这种剂量滴定设计兼顾了疗效与安全性，允许医生根据患者代谢特点优化治疗方案。药物需整片吞服以维持缓释特性，漏服处理原则（4小时内补服）则进一步确保了血药浓度的稳定性。

米他匹伐的靶向激活机制为丙酮酸激酶缺乏症的治疗开辟了新路径，其通过恢复红细胞能量代谢、减少溶血的核心作用，显著改善了患者的贫血症状及生活质量，成为目前该领域重要的口服靶向药物。

参考资料：https://www.drugs.com/pyrukynd.html