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司美替尼在治疗NF1相关丛状神经纤维瘤方面显示出明确的临床疗效。关键临床试验表明,与安慰剂相比,接受司美替尼治疗的患者中,肿瘤体积出现显著缩小的比例更高,许多患者达到了预设的部分缓解标准。更重要的是,它能有效减缓肿瘤的生长速度,甚至使肿瘤生长趋于停滞。这种控制作用有助于缓解肿瘤压迫引起的疼痛、运动功能障碍或容貌改变等症状,从而改善患者的日常生活能力和生活质量。疗效通常在开始治疗后的数月内通过核磁共振等影像学检查进行评估。需要注意的是,疗效存在个体差异,并非所有患者都能达到肿瘤缩小,但大多数患者能从疾病稳定中获益。它是一种重要的疾病控制手段。
参考资料:https://www.koselugo.com
