戈洛迪森（golodirsen）是一种通过静脉输注给药的处方药物，其商品名为VYONDYS 53。从药物类型上看，它属于反义寡核苷酸类药物，这是一种利用现代分子生物学技术开发的精准治疗方法。它的设计原理并非像传统药物那样广泛地作用于整个生理系统，而是能够精确地靶向特定基因的信使RNA，通过一种称为“外显子跳跃”的机制，对遗传信息传递过程进行微观调控。

该药物的核心适应症是用于治疗因特定基因突变而导致的杜氏肌营养不良。具体而言，它适用于那些基因突变类型被确认为可引发“53号外显子跳跃”的患者群体。杜氏肌营养不良是一种由于基因缺陷导致人体无法正常合成抗肌萎缩蛋白的遗传性疾病，这种关键蛋白的缺失会引发进行性的肌肉退化与功能丧失。

戈洛迪森的作用与功效正是针对这一根本的遗传缺陷。其预期的作用方式是，通过药物分子与有缺陷的基因信使RNA结合，使得细胞在合成蛋白质时能够“跳过”突变的外显子，从而让机体有机会产生一种虽然缩短但可能仍保留部分功能的抗肌萎缩蛋白变体。这种变体蛋白的产生，理论上旨在部分弥补患者的蛋白缺陷，其治疗目标是延缓或改善疾病的病理进程，而非彻底治愈。它代表着一种从基因层面干预疾病进展的治疗策略。

在临床应用上，该药物需要每周进行一次静脉输注，具体剂量需根据患者体重精确计算。治疗通常是一个长期过程。在开始治疗前及治疗期间，医生会要求进行相关的医学检查以评估患者的基础状况并监测安全性。总体而言，戈洛迪森为符合特定基因突变条件的杜氏肌营养不良患者提供了一种以疾病根本原因为靶点的创新治疗选择，其使用必须在专科医生的严密评估、处方和监测下进行。

参考资料：https://www.drugs.com