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托沃拉非尼(Tovorafenib,商品名为Ojemda)在药物分类中,明确属于一种口服的小分子靶向治疗药物。这一分类源自其精确的作用机制和现代肿瘤精准医疗的应用理念。作为一种靶向药,它的核心设计并非无差别地攻击所有快速分裂的细胞,而是旨在精准地干预肿瘤细胞生长增殖所依赖的特定异常信号通路。
具体而言,托沃拉非尼是一种激酶抑制剂,其主要作用是抑制BRAF激酶的活性。BRAF基因是细胞内MAPK信号通路上的一个关键部分,这条通路调控着细胞的生长、分裂和存活。在某些肿瘤中,如特定类型的儿童低级别胶质瘤,BRAF基因会发生融合、重排或特定位点的突变,导致该信号通路被异常、持续地激活,从而驱动肿瘤的形成与发展。托沃拉非尼的作用就在于,它能够选择性地与这些异常激活的BRAF蛋白结合,阻断其功能,进而抑制下游促肿瘤生长的信号传导,达到控制肿瘤的目的。

从临床应用的角度看,托沃拉非尼的类别特性体现得非常鲜明。它的适应症明确要求患者必须通过基因检测,证实其肿瘤存在BRAF融合、重排或特定类型的突变。这种“生物标志物引导”的使用模式,是靶向治疗区别于传统化疗的典型特征,强调治疗的基础在于识别患者肿瘤独特的分子异常。此外,其口服给药的方式也为患者,特别是儿童患者,提供了相较于传统静脉化疗更为便捷的治疗选择,改善了治疗体验。
综上所述,托沃拉非尼是一种口服的小分子BRAF激酶抑制剂,归属于精准靶向治疗药物的范畴。它的研发与批准,反映了当前肿瘤治疗领域向针对特定驱动基因变异的个体化治疗模式发展的趋势,为携带相应基因异常的儿童脑瘤患者提供了新的治疗方向。
参考资料:https://www.drugs.com
