在急性髓系白血病（AML）的治疗领域，随着对疾病分子机制的深入理解，靶向治疗已成为重要的治疗手段。其中，艾伏尼布（商品名拓舒沃）和恩西地平作为针对异柠檬酸脱氢酶（IDH）突变的靶向药物，为众多患者带来了新的治疗希望。这两种药物虽同属IDH抑制剂家族，但在作用靶点、适应症范围及用药细节上存在显著差异。

艾伏尼布是一种针对IDH1基因突变的小分子抑制剂。IDH1突变在AML患者中虽不如FLT3突变常见，但仍是影响疾病进展的关键因素之一。艾伏尼布通过抑制突变型IDH1酶的活性，有效降低致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的水平，从而阻断肿瘤细胞的异常增殖，诱导其向正常细胞分化。这一机制使得艾伏尼布在治疗携带IDH1突变的AML患者中展现出显著疗效，尤其是对于那些因年龄或合并症无法接受强化化疗的患者，艾伏尼布联合阿扎胞苷的治疗方案已成为新的标准选择。此外，艾伏尼布还获批用于治疗既往接受过治疗的IDH1突变型局部晚期或转移性胆管癌成人患者，进一步拓宽了其临床应用范围。

与艾伏尼布不同，恩西地平则专注于IDH2基因突变的靶向治疗。IDH2突变在AML患者中相对更为常见，且与不良预后密切相关。恩西地平通过抑制突变型IDH2酶的活性，同样能够降低2-HG的生成，恢复细胞正常分化，有效控制病情进展。作为全球首个获批的IDH2抑制剂，恩西地平为携带IDH2突变的AML患者提供了新的治疗选择，显著改善了患者的生存质量和预后。其适应症主要集中于复发或难治性AML患者，为这部分传统治疗手段效果不佳的患者带来了新的生机。

在用药细节上，艾伏尼布与恩西地平也存在一定差异。艾伏尼布的推荐剂量为每日一次口服500mg，可空腹或餐后服用，用药时间相对灵活。而恩西地平的推荐剂量则为每日一次口服100mg，同样可随餐或空腹服用。两者均需持续用药直至疾病进展或出现不可接受的毒性，且对于无疾病进展或严重副作用的患者，建议至少治疗6个月以充分评估疗效。在不良反应方面，两者均可能引起疲劳、恶心、腹泻等常见症状，但恩西地平更需警惕分化综合征等严重风险，一旦出现应立即就医处理。

参考链接：https://www.tibsovo.com/