贝舒地尔，是一种口服活性小分子激酶抑制剂，作为全球首个获批的Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶2（ROCK2）靶向药物，为慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者提供了突破性治疗选择。该药物由美国Kadmon公司研发，后被法国赛诺菲收购并全球推广，2021年通过美国FDA批准，目前已经在中国上市并纳入医保，标志着cGVHD治疗从广泛免疫抑制向精准靶向调节的转变。

cGVHD是异基因造血干细胞移植后常见的并发症，其病理机制源于供体免疫细胞攻击受体正常组织，导致皮肤、肝脏、肺、胃肠道等多器官纤维化与功能障碍。传统治疗依赖糖皮质激素及免疫抑制剂，但长期使用易引发感染、骨质疏松、代谢紊乱等副作用，且部分患者对治疗应答不足。贝舒地尔通过特异性抑制ROCK2酶活性，阻断异常免疫细胞活化与促纤维化信号传导，同时调节T细胞亚群平衡——抑制促炎的Th17细胞并促进免疫调节的Treg细胞生成，从根源上纠正免疫紊乱，减少炎症与纤维化进展。

其适应症明确针对12岁及以上、对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的cGVHD患者。这类患者通常经历多线治疗失败，面临疾病进展和生活质量严重下降的困境。贝舒地尔的获批为这部分患者提供了新希望，临床研究显示其最佳总缓解率较高，多数患者可减少激素用量甚至停用，显著降低长期治疗带来的副作用风险。例如，一名难治性肺cGVHD患者在使用标准剂量3个月后肺功能改善停滞，调整为每日两次给药方案后，肺功能指标显著提升，且未增加感染风险，凸显了剂量调整的灵活性。

用法用量方面，贝舒地尔推荐每日口服200mg一次，整片吞服，随餐服用以减少胃肠道刺激。若与强效CYP3A诱导剂（如利福平）或质子泵抑制剂（如奥美拉唑）联用，需调整为每日两次以维持血药浓度。治疗期间需定期监测肝功能（总胆红素、转氨酶）及感染指标，重度肝肾功能损害患者需谨慎使用。用药依从性对疗效至关重要，漏服可能导致疾病反复，因此建议通过药盒或手机APP提醒，并强调漏服后不可补服。

贝舒地尔的上市填补了cGVHD后线治疗的空白，其精准靶向机制与良好的安全性为患者提供了更长期、稳定的生活质量改善方案。随着临床应用的深入，该药物有望进一步优化cGVHD的治疗格局，成为免疫调节领域的重要里程碑。

贝舒地尔已经在国内上市并且纳入医保，患者可以在国内进行购买，但是价格比较高昂，大约一两万左右，具体医保报销价格请咨询当地医院药房。据了解，海外有贝舒地尔上市的仿制版，价格在4000元左右。

参考资料：https://www.rezuomib.com/