芦可替尼片作为全球首个获批的Janus激酶（JAK）1/2抑制剂，是治疗骨髓纤维化领域的重要突破性药物。其核心作用机制为精准抑制JAK-STAT信号通路，阻断异常细胞因子驱动的骨髓纤维化进程，从而改善疾病相关症状并延长患者生存期。

该药物主要针对中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF，亦称慢性特发性骨髓纤维化）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）及原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）成年患者。这类疾病以骨髓纤维化、脾脏显著肿大为核心特征，患者常伴随贫血、乏力、骨痛、盗汗及体重下降等全身症状，传统疗法难以有效控制病情进展。芦可替尼通过抑制JAK1/2激酶活性，直接干预骨髓微环境中异常细胞因子的信号传导，减少纤维化组织沉积，同时抑制恶性克隆细胞增殖，从而缩小脾脏体积并缓解症状。临床观察显示，多数患者用药后脾脏触诊长度可缩小50%以上，部分患者甚至恢复至正常范围，生活质量显著提升。

作为中国唯一获批治疗骨髓纤维化的靶向药物，芦可替尼填补了罕见肿瘤治疗领域的空白。其疗效不仅体现在症状改善上，长期随访数据更证实其可延长患者总生存期。对于合并严重贫血或输血依赖的患者，该药物能减少红细胞输注需求，降低铁过载风险；对于体质性症状负荷高的患者，可显著缓解骨痛、乏力等困扰，帮助患者重返正常生活。

用药过程中需严格监测血小板计数及中性粒细胞水平，根据血液学指标动态调整剂量。例如，血小板计数低于50×10⁹/L时需暂停用药，待恢复至安全范围后重新启动治疗。该药物需在具备抗肿瘤药物应用经验的医生指导下使用，患者不可自行调整剂量或停药。

参考资料：https://www.jakavi.com/