舍立帕酶（Cerliponase alfa）是一种用于治疗特定罕见神经系统疾病的酶替代疗法，该药物于2017年首次获批上市，由BioMarin Pharmaceutical公司研发生产，目前获批用于治疗晚发性婴儿神经元蜡样脂褐质沉积病2型的靶向药物。CLN2疾病是一种极为罕见的、进展迅速的、危及生命的遗传性神经系统疾病，由TPP1酶缺乏引起。

作为原研药物，舍立帕酶代表了在这一疾病治疗领域的重大突破。其研发基于对疾病根本原因的深入理解——即患者体内缺乏一种关键的溶酶体酶：三肽基肽酶1。这种酶的缺乏导致神经细胞中有害物质不断累积，最终引发神经功能进行性衰退。舍立帕酶通过直接补充这种缺乏的酶，旨在减缓疾病进展，特别是帮助保留患儿的行走能力。

从药物剂型和给药方式来看，舍立帕酶具有高度专业性。它为无菌、无防腐剂的浓缩溶液，需通过脑室内输注给药。这种特殊的给药途径要求药物必须由经验丰富的医疗团队在严格无菌条件下进行操作。治疗方案为每周一次，每次输注时间约四个半小时，整个治疗过程需要在具备相应资质的医疗中心完成。

原研药的特点还体现在其严格的质量控制体系上。作为一种生物制剂，其生产过程复杂，需要确保每一批产品都具有一致的纯度和活性。药物的稳定性、无菌性以及内毒素控制都有极其严格的标准，这些都是保障治疗安全性的基础。特别是考虑到其直接进入中枢神经系统的给药方式，对药品质量的要求更为严苛。

目前，舍立帕酶尚未在中国大陆地区上市，国内患者需要通过正规的海外渠道获取。以每瓶150毫克/5毫升的价格出售，两瓶一包装的价格为32,380.33美元，每瓶16,190.17美元。作为一种开创性的治疗选择，舍立帕酶为CLN2疾病患者家庭带来了新的希望，但其应用也需要综合考虑治疗的可及性、长期的医疗支持以及家庭的综合照护能力。

参考链接：https://www.drugs.com