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贝舒地尔并非激素类药物,而是全球首个且唯一获批用于慢性移植物抗宿主病(cGVHD)二线治疗的靶向ROCK2抑制剂。其作用机制与激素类药物截然不同,通过选择性抑制ROCK2激酶活性,调节免疫系统平衡并阻断纤维化进程,为激素治疗应答不充分的患者提供了全新的治疗选择。
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传统激素类药物(如糖皮质激素)通过广泛抑制免疫反应和炎症通路发挥作用,但长期使用可能导致感染风险增加、代谢紊乱、骨质疏松等副作用。而贝舒地尔作为靶向药物,其作用更精准:一方面通过抑制ROCK2减少STAT3磷酸化,下调过度活化的促炎T细胞(如Th17和Tfh),同时增强STAT5磷酸化,促进调节性T细胞(Treg)功能,从而重建免疫稳态;另一方面,通过阻断成纤维细胞中ROCK2介导的信号通路,抑制G-肌动蛋白向F-肌动蛋白的聚合,并阻止心肌素相关转录因子(MRTF)对促纤维化基因的激活,有效预防器官纤维化进展。
临床应用中,贝舒地尔适用于12岁及以上对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的cGVHD患者,每日口服一次0.2g,可显著降低激素用量甚至停用。其双重作用机制(抗炎+抗纤维化)不仅填补了cGVHD二线治疗的空白,更通过精准调节免疫与纤维化通路,减少了传统激素治疗带来的广泛免疫抑制风险。对于激素耐药或依赖的患者,贝舒地尔提供了更安全、更持久的疗效保障。
参考资料:https://www.rezuomib.com/
