凡德他尼（CAPRELSA）作为一款口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，自2011年经美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市以来，已成为甲状腺髓样癌治疗领域的重要突破。该药物通过同时抑制EGFR、VEGFR2及RET等关键受体酪氨酸激酶，形成多靶点协同抗肿瘤效应，尤其适用于无法手术切除、局部晚期或转移性且伴有症状进展的成年甲状腺髓样癌患者。作为该疾病首个靶向治疗药物，凡德他尼填补了传统治疗手段（如手术、放化疗）在晚期病例中的疗效空白，为患者提供了新的生存希望。

甲状腺髓样癌是一种具有遗传倾向的恶性肿瘤，约40%的散发性病例和100%的遗传性病例存在RET基因过表达，这一特性使RET成为凡德他尼的核心作用靶点。药物通过阻断RET信号通路，抑制肿瘤细胞生长、存活及转移，同时针对VEGFR2的抑制作用可阻断肿瘤血管生成，形成“抗增殖+抗血管生成”的双重作用模式。这种机制优势在甲状腺髓样癌治疗中尤为突出，临床实践显示，患者接受凡德他尼治疗后，肿瘤生长速度显著减缓，部分患者肿瘤缩小，且血浆肿瘤标志物（如降钙素、癌胚抗原）水平明显下降，提示肿瘤负荷减轻。

在临床应用中，凡德他尼的用药方案需严格遵循个体化原则。推荐剂量为每日300毫克口服，需整片吞服，不可压碎或咀嚼。对于中度肾功能不全患者，初始剂量需减至每日200毫克；严重肾功能不全或终末期肾病患者则不建议使用。用药期间需密切监测心电图及血清钾、钙、TSH水平，尤其关注QT间期延长风险，若QTc间期超过500毫秒，需暂停用药直至恢复至安全范围。此外，凡德他尼可能引发高血压、皮疹、腹泻等不良反应，多数为轻中度且可通过剂量调整或对症处理缓解，但严重皮肤反应（如Steven-Johnson综合征）或间质性肺疾病需立即停药并转诊急诊。

安全性管理是凡德他尼治疗的关键环节。由于药物可能延长QT间期，患者需避免联用其他可能加重心脏毒性的药物（如某些抗心律失常药）。妊娠期女性用药可能致胎儿畸形，治疗期间及停药后4个月内需严格避孕。对于老年患者或合并基础疾病者，需综合评估肝肾功能及心脏状态，制定个体化监测方案。值得注意的是，凡德他尼在惰性、无症状或缓慢进展的甲状腺髓样癌患者中需谨慎使用，需充分权衡治疗获益与潜在风险。

目前，凡德他尼尚未在国内上市，但已有老挝卢修斯制药等版本的仿制药问市，为患者提供了更多治疗选择。随着对甲状腺髓样癌分子机制的深入理解，凡德他尼的多靶点特性使其在联合治疗中展现出潜力，未来或可通过与化疗、免疫治疗或放疗的协同应用，进一步优化晚期甲状腺癌的治疗格局。

参考资料：https://www.drugs.com/caprelsa.html