舍立帕酶（Cerliponase alfa）作为针对晚发性婴儿神经元蜡样脂褐质沉积病2型（CLN2）的靶向治疗药物，其治疗价值与用药可及性备受关注。该药物通过补充患者体内缺乏的三肽基肽酶-1（TPP1），减缓脑内脂褐素沉积，从而延缓神经元功能衰退，改善患儿运动能力。然而，其医保报销政策与国内患者获取途径仍存在现实挑战。

舍立帕酶适用于3岁及以上确诊CLN2的患儿，通过脑室内输注给药，每1周输注300毫克。首次给药需在植入脑室引流管后至少5-7天进行，以降低感染风险。用药期间需严格监测脑脊液指标、血压及心率，并定期进行心电图检查，尤其对存在结构性心脏病史的患儿需加强监护。

目前，舍立帕酶尚未在中国大陆上市，患者需通过正规海外渠道购买。以每瓶150毫克/5毫升的规格出售，两瓶一包装的价格为32,380.33美元，每瓶16,190.17美元。尽管该药物在全球多地用于CLN2治疗，但截至2025年10月，其未被纳入中国国家医保目录。这意味着患者需全额承担高昂药费，且无法通过医保报销减轻经济负担。

由于舍立帕酶未在国内上市，患者选择海外购药时需严格核实渠道资质，避免通过非正规途径购买。用药前需由专业神经科医生评估病情，确认符合适应症后方可启动治疗。治疗期间需定期复诊，监测药物疗效及不良反应，如发热、低血压、脑膜炎等，确保用药安全。

目前，CLN2作为罕见病，其治疗药物纳入医保需综合考虑药物成本、患者群体规模等。尽管部分创新药通过谈判纳入医保目录，但舍立帕酶的高昂价格与稀缺性使其短期内纳入医保的可能性较低。患者及家属可关注地方医保政策的动态调整以获取部分经济支持。

参考链接：https://www.drugs.com