伏昔尼布（Vorasidenib）是一种新型靶向药物，主要用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶（IDH1）或IDH2突变的脑肿瘤。它是IDH1和IDH2抑制剂，适用于12岁及以上的成人和儿科患者，特别是患有2级星形胶质瘤或少突胶质瘤的患者。这些患者需通过FDA批准的检测方法确认IDH1或IDH2突变的易感性，并且已经接受了包括活检、次全切除或大体全切除等手术治疗。

伏昔尼布的作用机制是通过抑制IDH1和IDH2酶活性，阻断与这些酶相关的代谢异常。IDH1和IDH2是细胞代谢中重要的酶类，突变后，它们会产生异常的代谢产物，从而推动肿瘤的生长。伏昔尼布通过选择性抑制这些突变酶的活性，恢复正常的细胞代谢路径，从而抑制肿瘤细胞的生长和增殖。

该药物的用法为每日一次口服40毫克，成人患者和体重超过40公斤的12岁及以上儿童患者均可使用这一剂量。对于体重小于40公斤的儿童患者，推荐剂量为每日20毫克。伏昔尼布可以随餐或空腹服用，使用上较为灵活，便于患者的依从性。

目前，伏昔尼布尚未在中国上市，因此国内尚未将该药物纳入医保。国外市场上，伏昔尼布的美版原研药售价大约为38万元人民币每盒（40mg*30片），价格可能会受到汇率变化的影响。同时，海外也有仿制药可供选择，例如老挝卢修斯制药生产的同规格药物，价格相对较低，每盒售价约为7000多元人民币，但也受到汇率波动的影响。

伏昔尼布的临床应用主要集中在针对IDH1和IDH2突变的特定患者群体，尤其是中度或高级别的星形胶质瘤和少突胶质瘤患者。由于它能够靶向治疗IDH突变，伏昔尼布为这些患者提供了一种新的治疗选择，尤其是在其他治疗手段未能有效控制肿瘤进展的情况下。

总之，伏昔尼布作为一种针对特定基因突变的靶向治疗药物，展现了良好的临床潜力和治疗前景。尽管目前在国内尚未上市，国际市场上的可获得性为患者提供了选择。随着更多临床数据的积累，伏昔尼布有望成为治疗IDH突变相关脑肿瘤的重要药物之一。

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