奥维昔巴特（odevixibat，商品名为蓓尔唯）作为全球首个回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，为进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和Alagille综合征（ALGS）患者提供了非手术靶向治疗选择。其通过阻断肠肝循环中的胆汁酸再吸收，显著降低血清胆汁酸水平，从而缓解因胆汁淤积引发的顽固性瘙痒，改善患者生活质量。

针对3个月以上PFIC患者，奥维昔巴特可有效缓解皮肤瘙痒、黄疸等典型症状，降低80%的肝移植或死亡风险。临床试验显示，接受40 mcg/kg/日剂量治疗3个月后，若瘙痒未改善，可逐步增至120 mcg/kg/日，但每日总剂量不超过6 mg。对于12个月以上ALGS患者，初始剂量直接采用120 mcg/kg/日，针对该病引发的胆汁淤积性瘙痒具有显著疗效。两种剂型（口服微丸适用于体重＜19.5 kg患者，胶囊适用于体重≥19.5 kg患者）的设计，确保了不同年龄段患儿的用药便利性。

对药物成分过敏者、严重肝功能不全患者、严重心力衰竭患者、孕妇及哺乳期妇女均禁用。需特别注意的是，PFIC 2型患者因ABCB11基因变异导致功能性胆汁盐输出泵缺失，可能对药物反应不佳。此外，胆管梗阻患者使用本品可能加重症状，需谨慎评估风险。

治疗前应建立肝功能基线，治疗期间每月监测ALT、AST、胆红素等指标。若出现持续性腹泻，需暂停给药并补液，待缓解后从40 mcg/kg/日重启。长期治疗中需定期检测脂溶性维生素（A、D、E、K）水平，必要时补充。与P-糖蛋白抑制剂（如伊曲康唑）联用时，需调整剂量以避免药物蓄积。尽管上市4年未发现新安全性问题，但任何不明原因的出血、黄疸加重或肝性脑病均需立即停药。

该药物通过商保创新支付模式提升了可及性，但其治疗需在肝病专科医生指导下进行，通过定期随访平衡疗效与安全性，真正实现个体化精准治疗。

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