维莫非尼是一种针对特定基因突变的抗肿瘤药物，属于口服BRAF丝氨酸-苏氨酸激酶抑制剂。该药物通过选择性抑制致癌性的BRAF V600突变激酶，阻断下游RAF-MEK-ERK信号传导通路，从而抑制肿瘤细胞的增殖与存活。其核心作用机制针对BRAF基因V600位点的突变形式（如V600E、V600K），这类突变在黑色素瘤等恶性肿瘤中高发，导致细胞异常增殖。

作为全球首个获批用于BRAF V600突变阳性不可切除或转移性黑色素瘤的靶向治疗药物，维莫非尼于2011年在美国上市，2017年在中国获批。其适应症严格限定于经国家药品监督管理局批准的检测方法确认BRAF V600突变阳性的患者，禁止用于BRAF野生型黑色素瘤，因后者可能因药物作用导致肿瘤进展风险增加。

用药方案为每日两次，每次960mg（四片240mg片剂），可随餐或空腹服用，需整片吞服，避免与葡萄柚汁同服。治疗期间需密切监测皮肤毒性（如皮疹、光敏反应）和心脏毒性（如QT间期延长），尤其是基线QTc>500ms或存在电解质紊乱、长QT综合征的患者。常见不良反应包括关节痛、疲劳、恶心等，多数为轻中度。

特殊人群用药需谨慎：妊娠期妇女禁用，哺乳期妇女建议停止哺乳；轻度至中度肝肾功能损伤患者无需调整剂量，但重度肝肾功能损伤患者数据不足。药物相互作用方面，需避免与强效CYP3A4抑制剂或诱导剂联用，同时慎用可能延长QT间期的药物。

目前维莫非尼已纳入国家医保乙类目录，显著降低了患者经济负担。其研发与上市标志着恶性肿瘤精准治疗的重要进展，为BRAF突变阳性患者提供了有效的治疗选择。

参考资料：https://www.drugs.com/mtm/vemurafenib.html