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依氟鸟氨酸(Eflornithine,商品名为IWILFIN)作为一种鸟氨酸脱羧酶抑制剂,自2023年上市以来,为预防儿童和成人高风险神经母细胞瘤复发提供了新的治疗选择。然而,其用药过程需严格遵循规范,尤其需警惕特定禁忌情况,以确保用药安全与疗效。
依氟鸟氨酸的核心适应症明确指向高风险神经母细胞瘤的复发预防。这类患者通常已完成初始治疗(如手术、化疗、放疗等),但因肿瘤生物学特性或临床分期等因素,仍存在较高复发风险。依氟鸟氨酸通过抑制鸟氨酸脱羧酶——这一多胺合成途径的关键酶,阻断肿瘤细胞增殖所需的物质基础,从而降低复发概率。其作用机制决定了用药人群的特异性,仅适用于符合适应症标准的患者,避免超适应症使用。
用药前需完成基线听力图、全血细胞计数及肝功能检查。这三项检查是规避禁忌的核心环节:听力图可筛查潜在耳毒性风险(尽管依氟鸟氨酸直接耳毒性报道较少,但需排除合并用药或基础疾病的影响);全血细胞计数能及时发现骨髓抑制倾向,避免在血细胞降低时用药;肝功能检查则可评估肝脏代谢能力,因肝脏是依氟鸟氨酸的主要代谢场所,肝功能异常可能增加药物蓄积风险。若检查提示严重听力损伤、重度骨髓抑制或肝功能衰竭,应禁用依氟鸟氨酸。
用药剂量需严格基于体表面积计算,从每日两次、每次192mg(体表面积0.25-0.5m²)至768mg(体表面积>1.5m²)分为四档。剂量错误可能直接导致疗效不足或毒性反应加剧。例如,低剂量可能无法有效抑制肿瘤细胞增殖,而高剂量则可能增加骨髓抑制、胃肠道反应(如恶心、呕吐、腹泻)或神经系统毒性(如头痛、头晕)的风险。此外,用药期间需定期监测听力、血常规及肝功能,动态评估禁忌风险,及时调整治疗方案。
依氟鸟氨酸的服用方式灵活,可整片吞服、嚼碎或压碎后与软食/液体混合,但需避免与高钙食物或药物同服,因钙可能影响药物吸收。同时,患者应避免自行停药或调整剂量,即使出现轻微不良反应,也需在医生指导下处理,而非擅自中断治疗。
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