奎扎替尼是一种口服的高效第二代FLT3抑制剂，由日本第一三共公司研发，专门针对FLT3基因内部串联重复（ITD）突变的急性髓系白血病（AML）患者。作为小分子酪氨酸激酶抑制剂，奎扎替尼通过选择性阻断FLT3-ITD突变受体的活性，抑制下游信号传导，从而阻断白血病细胞的增殖与存活通路。

该药物适用于经FDA批准的检测方法确认FLT3-ITD阳性的新诊断AML成年患者，覆盖诱导化疗、巩固治疗及维持治疗全周期。其治疗策略包括与标准阿糖胞苷和蒽环类药物联合诱导化疗，随后以高剂量阿糖胞苷巩固治疗，并在巩固化疗后作为单一疗法维持治疗，最长可持续36个周期。

奎扎替尼的用药需严格监测心脏安全性，因药物可能延长QT间期，增加心律失常风险。治疗前及治疗期间需定期进行心电图检查，并维持血钾、血镁水平正常。剂量调整依据QTcF值（校正QT间期）动态管理：若QTcF≤450ms，维持期首两周每日口服26.5mg，随后增至53mg；若诱导或巩固期间QTcF>500ms，则维持26.5mg剂量。

禁忌症包括对药物成分过敏、严重心律失常、QT间期延长病史、妊娠及哺乳期妇女。用药期间需避免与强效CYP3A抑制剂或诱导剂联用，以防药物相互作用影响疗效或增加毒性。轻中度肝肾功能损害患者无需调整剂量，但严重肝肾功能损害者需谨慎使用。

奎扎替尼于2019年在日本首次获批，2023年7月获美国FDA批准，目前尚未在中国上市，但已开展III期临床试验。其全球监管资格包括FDA突破性药物认定、快速通道地位及孤儿药资格，体现了对难治性AML治疗需求的回应。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB12874