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艾伏尼布作为首创的IDH1抑制剂,其作用机制独具特色。该药物通过选择性抑制突变IDH1酶的功能,逆转其致癌代谢活性,从而诱导白血病细胞分化。这种靶向治疗策略为IDH1突变型急性髓系白血病患者提供了新的治疗选择。临床研究显示,艾伏尼布单药治疗就能产生显著且持久的血液学缓解,部分患者甚至可以达到完全缓解。与化疗相比,该药物的安全性特征更为良好,最常见的不良反应包括分化综合征等,通常可通过暂停用药和糖皮质激素治疗有效控制。需要特别注意的是,治疗前必须通过基因检测确认IDH1突变状态。
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