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艾伏尼布是首创的IDH1酶抑制剂,除急性髓系白血病外,其在IDH1突变型胆管癌的治疗中也取得了里程碑式的突破。胆管癌是一种恶性程度高、治疗选择有限的消化道肿瘤,约20%的患者存在IDH1突变。艾伏尼布能够精准地抑制突变IDH1蛋白的功能,阻止其产生致癌代谢物D-2-羟基戊二酸,从而改变肿瘤微环境,抑制肿瘤生长。对于既往接受过标准治疗失败的晚期IDH1突变胆管癌患者,艾伏尼布显示出令人鼓舞的疗效和可控的安全性,为这一特定人群带来了新的靶向治疗希望,强调了基因检测在胆管癌诊疗中的必要性。
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