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罗普司亭(Romiplostim)是一种血小板生成素受体激动剂,于2008年首次获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市。其FDA批准的适应症主要包括两个方面:一是用于治疗对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不足的免疫性血小板减少症(ITP)的成年患者,以及患病至少6个月以上的1岁及以上儿童患者;二是用于治疗急性辐射综合征造血异常(H-ARS),提高成人和儿童(包括足月新生儿)在急性暴露于骨髓抑制剂量辐射后的生存率。需要注意的是,该药物不适用于骨髓增生异常综合征(MDS)或非ITP原因导致的血小板减少症,且仅用于血小板减少和临床状况增加出血风险的患者,而非用于恢复正常的血小板计数。
在用法用量方面,罗普司亭需通过皮下注射给药,且需使用带有0.01 mL刻度的注射器以确保准确性。对于ITP患者,成人及儿童的起始剂量均为每周一次1mg/kg(根据实际体重计算),随后根据血小板计数每周调整剂量,每次调整幅度为1mg/kg,最大剂量不超过每周10mg/kg。治疗目标是使血小板计数维持在≥50×10⁹/L,以降低出血风险。对于急性辐射综合征患者,推荐剂量为单次皮下注射10mg/kg,需在怀疑或确认暴露于骨髓抑制剂量辐射后立即给药。在所有治疗过程中,需定期监测血小板计数,剂量调整期间每周监测一次,稳定后每月监测一次,停药后至少监测2周。
从治疗效果来看,罗普司亭在ITP患者中表现出显著的疗效。多数患者在接受治疗后血小板计数可达到并维持在目标水平,有效降低出血事件的发生率。长期用药可帮助患者减少对皮质类固醇或免疫球蛋白的依赖,改善生活质量。对于急性辐射综合征患者,单次给药可显著提高生存率,但其应用场景较为特殊。需要注意的是,部分患者可能对治疗反应不足,若接受4周最大剂量治疗后血小板计数仍未达到避免临床重大出血的水平,则需停止使用。
在价格情况方面,罗普司亭已于2022年1月在我国正式上市,但目前尚未纳入医保目录,患者需自费购买。原研药价格较高,港版价格约为人民币九千多元,欧洲版价格更为昂贵,约在一万多元人民币。遗憾的是,目前全球范围内尚未有罗普司亭的仿制药上市,因此患者仅能选择原研药。对于需要长期用药的患者而言,经济负担可能较重,建议与医疗团队沟通,了解是否有相关的患者援助项目或政策支持。
总体而言,罗普司亭为特定ITP和急性辐射综合征患者提供了有效的治疗选择,但其使用需严格遵循FDA批准的适应症和用药规范,并在专业医疗指导下进行个体化治疗。
参考资料:https://en.wikipedia.org/wiki/Romiplostim