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曲恩汀是一种用于治疗肝豆状核变性(Wilson病)的口服药物,这种遗传性疾病因铜代谢异常导致铜在肝脏、神经系统及眼睛等器官中过度沉积,引发肝功能损伤、神经精神症状甚至器官衰竭。曲恩汀通过螯合体内游离铜离子形成可溶性络合物,促进铜经尿液排出,从而降低铜负荷、延缓疾病进展,尤其适用于青霉胺不耐受或复发的患者。
作为铜螯合剂,曲恩汀的副作用涉及多系统。消化系统反应最为常见,约30%-40%患者用药初期出现恶心、呕吐、腹泻或腹痛,多因药物直接刺激胃黏膜或影响肠道菌群平衡所致,饭后服用可减轻症状;长期用药可能引发口腔溃疡、食欲减退,严重时可导致营养不良。过敏反应虽发生率低,但可能引发皮疹、荨麻疹、呼吸困难甚至过敏性休克,需立即停药并急诊处理。神经系统副作用包括头晕、共济失调、手脚麻木,少数患者报告震颤或肌肉僵硬,可能与铜排泄过程中神经递质失衡有关。
血液系统异常需警惕,长期用药可能抑制骨髓造血功能,导致贫血、白细胞减少或血小板减少性紫癜,表现为乏力、易出血倾向。肝脏损伤虽不常见,但部分患者出现转氨酶升高、黄疸,极少数进展为急性肝衰竭,可能与药物代谢中间产物毒性有关。肾脏方面,偶见蛋白尿、血尿,提示需定期监测肾功能。此外,曲恩汀可能干扰铁代谢,长期使用建议监测铁指标,避免铁缺乏或铁过载。
特殊人群用药需谨慎:孕妇及哺乳期女性用药风险尚未明确,需权衡利弊;儿童需根据体重调整剂量,并密切监测生长发育;老年人因器官功能减退,副作用风险可能增加。用药期间应避免高铜食物,严格遵医嘱调整剂量,切勿自行停药或增减药量,定期复查铜代谢指标及肝肾功能,以确保治疗安全有效。