凡德他尼是一款口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，其独特之处在于可同时作用于多种与肿瘤发生发展相关的信号通路，临床主要用于特定类型甲状腺癌的治疗，是靶向治疗领域中针对难治性甲状腺癌的重要药物之一。与单一靶点抑制剂不同，凡德他尼通过抑制多个关键靶点的活性，从多维度阻断肿瘤细胞的生长、增殖与转移，为部分晚期甲状腺癌患者提供了新的治疗选择，尤其适用于传统治疗手段效果不佳的患者。

在主要功效与作用方面，凡德他尼对晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）的治疗效果最为明确，这也是其临床应用的核心领域。甲状腺髓样癌起源于甲状腺 C 细胞，常伴有 RET 基因突变，而凡德他尼可强效抑制 RET 酪氨酸激酶活性，阻断 RET 信号通路介导的肿瘤细胞增殖信号传递，从而直接抑制癌细胞生长。临床研究表明，对于无法手术切除或已发生远处转移的甲状腺髓样癌患者，服用凡德他尼可显著延长无进展生存期，减缓肿瘤进展速度，同时部分患者的肿瘤体积可出现缩小，甚至达到部分缓解状态，有效改善了患者的生活质量，减轻了因肿瘤进展引发的如腹泻、心悸、皮肤潮红等症状。

除针对 RET 靶点外，凡德他尼还能抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）和表皮生长因子受体（EGFR）的活性，这两个靶点在肿瘤血管生成和肿瘤细胞侵袭过程中发挥关键作用。通过抑制 VEGFR，凡德他尼可减少肿瘤组织的新生血管形成，切断肿瘤的营养供应，从而 “饿死” 肿瘤细胞，抑制肿瘤的生长与转移；而对 EGFR 的抑制则能进一步阻断肿瘤细胞自身的增殖信号通路，增强对癌细胞的杀伤效果。这种多靶点协同作用的机制，使得凡德他尼不仅能直接抑制肿瘤细胞，还能破坏肿瘤赖以生存的微环境，双重作用下提升了治疗效果。

此外，在其他癌症类型的研究中，凡德他尼也展现出一定的潜在治疗作用，例如非小细胞肺癌（NSCLC）。对于存在特定 EGFR 突变或 RET 融合的非小细胞肺癌患者，部分临床研究显示凡德他尼可通过抑制相关靶点活性，延缓肿瘤进展，但目前这一应用尚未成为其主要适应症，仍需更多大规模临床研究数据支持。需要注意的是，凡德他尼作为处方药，其使用需严格遵循医生指导，根据患者的具体病情、基因检测结果及身体状况制定个体化治疗方案，同时需密切关注用药过程中可能出现的不良反应，如腹泻、皮疹、高血压、QT 间期延长等，确保用药安全。

参考资料：https://www.drugs.com/caprelsa.html