卡马替尼（capmatinib）是一种针对特定基因突变的靶向治疗药物，近年来在非小细胞肺癌（NSCLC）治疗领域展现出重要价值。其核心作用机制及临床应用情况如下：

卡马替尼专门用于治疗携带间质上皮转化因子（MET）外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌成年患者。这类突变会导致MET基因异常激活，驱动肿瘤细胞不受控制地增殖和扩散。卡马替尼通过精准抑制异常MET信号通路，为传统治疗无效或复发的患者提供了新的治疗选择。

卡马替尼属于高选择性MET受体酪氨酸激酶抑制剂。正常情况下，MET信号通路参与细胞生长、迁移等生理过程，但当MET外显子14发生跳跃突变时，该通路会持续过度激活，促进肿瘤发展。卡马替尼通过特异性结合MET受体，阻断其与配体结合后的磷酸化过程，从而抑制下游信号传导（如RAS-MAPK、PI3K-AKT等通路）。这一机制可有效抑制肿瘤细胞增殖、诱导细胞凋亡，并减少肿瘤血管生成，同时还能降低肿瘤细胞迁移和侵袭能力，从多个环节遏制肿瘤进展。

临床实践中，卡马替尼对MET外显子14跳跃突变NSCLC患者显示出显著疗效。多数患者用药后肿瘤生长得到控制，部分患者肿瘤明显缩小，症状如咳嗽、呼吸困难等也有所改善。其优势在于对脑转移病灶的控制能力——药物能高效穿透血脑屏障，对颅内肿瘤产生抑制作用，这为存在脑转移的患者提供了重要治疗希望。

卡马替尼通过靶向抑制MET突变驱动的肿瘤信号通路，为特定基因型非小细胞肺癌患者提供了精准、有效的治疗手段，其可及性的提升正让更多患者受益。

参考链接：https://www.novartis.com/our-products/pipeline/capmatinib