吉瑞替尼（Gilteritinib，商品名为适加坦/XOSPATA）是一种靶向治疗药物，适用于FLT3突变阳性的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。这类患者通常经历过传统化疗后疾病仍未控制或出现复发，基因检测显示存在FLT3突变。吉瑞替尼通过特异性抑制突变型FLT3蛋白的活性，阻断白血病细胞的增殖信号通路，从而发挥治疗作用。该药物需每日口服一次，每次固定剂量，需在医生指导下长期使用，并定期通过血液学检查和分子检测评估治疗效果。

在疗效方面，吉瑞替尼表现出较好的临床效果。研究显示，该药能够帮助相当比例的患者实现疾病缓解，包括完全缓解和部分缓解。完全缓解意味着患者的外周血和骨髓中暂时检测不到白血病细胞，血液功能逐渐恢复。对于复发或难治性患者，吉瑞替尼不仅提高了缓解率，还可能延长患者的生存期，部分患者可实现较长时间的疾病稳定。值得注意的是，疗效与患者的基因突变类型、既往治疗史及整体健康状况相关，需个体化评估。长期生存数据表明，吉瑞替尼为这类难治性白血病患者提供了重要的治疗机会，尤其对于不适合强化疗或移植的患者具有重要意义。

尽管吉瑞替尼疗效显著，但也存在一些副作用。较常见的包括肝功能异常，表现为转氨酶升高，需定期监测肝功能指标。部分患者可能出现疲劳、肌肉酸痛或胃肠道不适（如恶心、腹泻），这些症状通常较轻且可通过对症处理缓解。其他可能的不良反应包括血压变化、电解质紊乱和心电图异常，因此治疗期间需定期进行心功能监测。少数患者可能发生分化综合征，这是一种需要紧急处理的严重并发症，表现为发热、呼吸困难和体重增加，需立即就医。总体而言，吉瑞替尼的副作用大多可控，医生会根据患者情况调整剂量或提供支持治疗。

总之，吉瑞替尼为FLT3突变阳性的复发或难治性急性髓系白血病患者提供了有效的靶向治疗选择。其在提高缓解率和改善生存方面表现出良好潜力，但需在用药过程中密切监测副作用，确保治疗安全性和持续性。患者应在经验丰富的血液科医生指导下使用，并配合定期随访以优化治疗效果。

参考链接：https://www.xospata.com/