地夫可特（Deflazacort）是一种人工合成的糖皮质激素类药物，属于孕烷衍生物类皮质类固醇，其商品名之一 Emflaza 在临床中因针对性治疗杜氏肌营养不良症这一罕见遗传性疾病而备受关注。作为皮质类固醇药物，它既保留了糖皮质激素核心的抗炎、免疫抑制作用，又通过分子结构修饰，让抗炎活性更强，同时减少了传统皮质类固醇易引发的水钠潴留、血压升高等盐皮质激素相关不良反应，在精准治疗特定疾病方面展现出优势。

从核心适应症来看，地夫可特（Emflaza）最关键的应用场景是杜氏肌营养不良症（DMD）。这是一种由基因异常导致的严重罕见病，患者体内抗肌萎缩蛋白水平大幅降低 —— 该蛋白质是维持肌肉细胞完整性的关键，缺乏后会引发肌肉无力、萎缩，还伴随慢性炎症与免疫系统异常激活，严重影响患者运动功能与生存期。地夫可特能通过抗炎和免疫抑制作用，减轻肌肉组织的慢性炎症，减少肌肉纤维坏死与纤维化，从而延缓患者行走能力丧失的时间，延长独立生活周期，对已无法行走的患者，也能减轻呼吸肌、心肌受累，降低呼吸衰竭、心力衰竭等严重并发症风险。

其作用机制与药物特性密切相关：地夫可特是前体药物，进入人体后会在肝脏转化为活性代谢物 21 - 去乙酰地夫可特。该活性形式能穿透细胞膜，与细胞内糖皮质激素受体结合形成复合物，进入细胞核后调控靶基因表达 —— 一方面激活抗炎基因（如脂皮素 - 1 基因），抑制炎症介质合成释放；另一方面抑制促炎基因与免疫细胞活化，阻断炎症级联反应与过度免疫损伤，最终实现抗炎、免疫抑制效果。

用法上，地夫可特剂型有片剂、口服混悬剂，需按病症与患者情况调整剂量，如治疗杜氏肌营养不良症时，5 岁及以上患者通常每日 0.9mg/kg，体重超 40kg 者每日最大剂量不超 36mg，且需严格遵循 “逐渐减量” 原则，避免突然停药引发肾上腺皮质功能不全或病情反跳。用药期间需关注短期（食欲增加、情绪波动）与长期（骨质疏松、血糖升高）不良反应，长期用药者需定期监测相关指标，特殊人群用药需医生严格评估，确保治疗安全有效。

参考资料：https://www.drugs.com/mtm/deflazacort.html