佩米替尼是一种创新的靶向抗肿瘤药物，主要用于治疗特定类型的胆管癌患者，特别是那些经基因检测确认存在成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。这款药物由信达生物与美国Incyte公司共同研发，并于2022年在中国获得国家药品监督管理局的批准上市，商品名为达伯坦®（Pemazyre®）。

佩米替尼属于选择性FGFR1/2/3酪氨酸激酶抑制剂，其活性成分为含吗啉甲基的吡咯并吡啶嘧啶酮衍生物。它通过精准地抑制FGFR1-3的活性，阻断因FGFR基因融合或突变导致的信号通路异常激活，从而高效地抑制肿瘤细胞的增殖与存活。这一作用机制为胆管癌患者提供了新的治疗希望，尤其是在传统治疗手段有限且预后情况不理想的情况下。

在临床研究中，佩米替尼展现出了令人鼓舞的疗效。对于携带FGFR2变异的胆管癌患者，其客观缓解率较高，且具有一定的安全性。然而，使用该药物前需通过伴随诊断试剂检测FGFR2基因变异状态，以确保患者能够从治疗中获益。

此外，佩米替尼的用药方案也经过了精心设计，以确保治疗效果与身体耐受之间的平衡。患者需按照医生的建议，在每个21天周期的第1-14天每天服用一次药物，随后停药7天，以便身体缓解可能出现的不良反应。

佩米替尼已经在国内上市，但遗憾的是，它还未被纳入医保范围。目前，市场上出售的规格有4.5mg*14片和9mg*14片两种，价格区间大致在2-5万人民币每盒。而在海外市场，以13.5mg14片的规格为例，每盒的售价可能高达7万人民币以上。消费者在海外还可以选择购买培米替尼的仿制药。这种药品的成分与原研药相似。例如，老挝卢修斯制药生产的4.5mg*14片规格，每盒的售价仅需7百多人民币。

总的来说，佩米替尼作为一种针对FGFR基因异常胆管癌患者的靶向药物，为这部分患者提供了新的治疗选择和希望。

参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB15102