依氟鸟氨酸（Eflornithine）是一种于2023年在海外获批的新型药物，主要用于高风险神经母细胞瘤的维持治疗。该药物目前尚未在中国大陆上市，因此国内患者暂无法获取，其价格及医保政策也尚未明确。根据海外市场信息，原研药规格为192mg*100片的包装每盒售价约为一万多美元，且目前尚无仿制药上市，这使得治疗成本相对较高。

在适应症方面，依氟鸟氨酸被批准用于预防儿童和成人高风险神经母细胞瘤的复发。神经母细胞瘤是一种常见于儿童的交感神经系统恶性肿瘤，尤其高风险类型易出现复发和转移，治疗难度较大。依氟鸟氨酸主要用于前期经过诱导化疗、手术、放疗和免疫治疗后达到缓解的患者，作为一种长期维持治疗手段，旨在降低复发风险并延长生存期。

其作用机制基于对鸟氨酸脱羧酶（ODC）的抑制。鸟氨酸脱羧酶是多胺合成通路中的关键酶，而多胺是细胞增殖和分化过程中必需的分子。在神经母细胞瘤中，多胺通路常常过度激活，导致肿瘤细胞快速生长和扩散。依氟鸟氨酸通过抑制ODC活性，降低多胺水平，从而抑制肿瘤细胞的增殖并诱导其凋亡。这种机制针对的是肿瘤细胞的代谢依赖性，而非直接杀伤细胞，因此具有相对特异性的治疗潜力。

临床研究显示，依氟鸟氨酸在维持治疗中表现出显著效果。一项关键试验表明，与历史对照组相比，使用依氟鸟氨酸的高风险神经母细胞瘤患者两年无事件生存率（EFS）显著提高，复发风险降低。此外，该药还能延长总生存期（OS），且疗效在儿童和成人患者中均得到验证。需要注意的是，依氟鸟氨酸需长期服用，通常建议持续用药至多两年，或直至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。

尽管依氟鸟氨酸的疗效值得肯定，但其也存在一定的副作用。常见不良反应包括骨髓抑制（如中性粒细胞减少、血小板减少和贫血）、听力下降以及肝功能异常。因此，在开始治疗前需进行基线听力测试、全血细胞计数和肝功能检查，并在治疗期间定期监测这些指标。其他可能的不良反应包括胃肠道不适（如腹泻、呕吐）和疲劳，多数副作用可通过剂量调整或对症处理得以控制。

总体而言，依氟鸟氨酸为高风险神经母细胞瘤患者提供了一种重要的维持治疗选择，通过独特的作用机制降低复发风险并改善生存预后。然而，由于其尚未在国内上市，患者需关注后续进展，并在专业医师指导下权衡治疗获益与潜在风险。

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