曲奥舒凡（Treosulfan），作为一种创新的医疗方案，为患有急性髓细胞白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）的成人及至少1岁的儿童患者带来了新的治疗希望。这种药物特别被设计用作干细胞移植前的准备阶段，旨在优化移植过程并提高患者的生存率。

曲奥舒凡属于烷化剂类药物，它的作用机制是通过向DNA结构添加烷基基团，从而杀死细胞。在干细胞移植的情境中，曲奥舒凡被用作一种“调理”或预处理治疗。它的主要目的是清除患者的骨髓，为即将移植的造血干细胞腾出空间。这一过程至关重要，因为健康的骨髓细胞能够产生必要的血细胞，从而恢复患者的造血功能。

2025年初，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了曲奥舒凡（商品名：Grafapex）与氟达拉滨联合使用，作为异基因造血干细胞移植（alloHSCT）的准备方案。这一批准基于多项临床研究，其中MC-FludT.14/L试验II提供了关键证据。该试验比较了曲奥舒凡与白消安联合氟达拉滨作为预处理方案的效果，结果显示，在总生存期方面，曲奥舒凡组相较于白消安组展现出了更优的生存率。

曲奥舒凡的给药方式是通过静脉输注，通常在干细胞移植前的特定几天开始，具体是从移植前的第4天开始，每3天进行一次输注，直至移植前的第2天。同时，氟达拉滨也需按特定方案进行输注。这种联合治疗方案旨在最大限度地减少患者的肿瘤负荷，并为成功的干细胞移植创造有利条件。

然而，曲奥舒凡的使用也伴随着一定的风险和不良反应。最常见的不良反应包括肌肉骨骼疼痛、口腔炎、发热、恶心、水肿、感染和呕吐等。此外，患者还可能出现非血液学实验室指标异常，如肝功能和肾功能的暂时性升高。因此，在使用曲奥舒凡时，医生需要密切监测患者的反应，并根据情况调整治疗方案。

总的来说，曲奥舒凡为AML和MDS患者提供了一种新的治疗选择，有望改善他们的预后和生活质量。

参考链接：https://www.drugs.com/mtm/treosulfan.html