伏昔尼布（vorasidenib），商品名VORANIGO，是一种针对特定基因突变型脑肿瘤的靶向治疗药物，于2024年获批上市。该药物属于异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）和异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）抑制剂，通过抑制突变型IDH蛋白的功能，干扰肿瘤细胞的代谢过程，从而抑制肿瘤生长。其适应症明确针对12岁及以上经手术治疗的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者，且需通过FDA批准的检测方法确认存在IDH1或IDH2易感性突变。这类低级别胶质瘤具有生长缓慢但易复发的特点，伏昔尼布的出现为这类患者提供了新的治疗选择。

在用法用量方面，伏昔尼布的给药方案相对简单。成人患者的标准剂量为每日一次口服40mg，12岁及以上儿童患者则需根据体重调整剂量：体重≥40公斤者与成人剂量相同，体重<40公斤者每日一次口服20mg。药物服用时不受饮食限制，可随餐或空腹服用，这为患者提供了用药便利性。需要注意的是，药片应整片吞服，不可压碎或咀嚼，以确保药物在体内的正常释放和吸收。若发生漏服，应在当天尽快补服，但若已接近下次服药时间则无需补服，避免双倍剂量给药。

伏昔尼布的使用需要特别注意药物相互作用和不良反应管理。该药物可能引起肝功能异常，因此在治疗前及治疗期间需定期监测转氨酶和胆红素水平。同时，伏昔尼布与某些药物存在相互作用风险，特别是强效CYP3A4诱导剂或抑制剂可能影响其血药浓度，合并用药前应咨询医师。常见不良反应包括疲劳、恶心、皮疹等，多数为轻至中度，但若出现严重皮肤反应或肝功能持续恶化需及时就医。由于该药在国内尚未上市，患者通过海外渠道获取时需特别注意药品来源可靠性，仿制药虽价格显著低于原研药，但仍需确保其生产工艺和质量符合标准。总体而言，伏昔尼布为特定基因突变型脑肿瘤患者提供了精准治疗选择，但需在专业医师指导下规范使用，并做好治疗期间的监测和随访。

参考链接：https://www.drugs.com