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瓦洛克托科属于基因疗法范畴,主要应用于严重A型血友病(Hemophilia A)的治疗。A型血友病作为一种遗传性出血性疾病,是因第八因子(FVIII)缺乏或者功能出现异常,致使患者凝血功能遭受损害,极易出现自发性出血以及创伤后出血难以止住的情况。瓦洛克托科借助腺相关病毒载体,把正常的FVIII基因导入患者的肝细胞,促使体内持续生成功能正常的第八因子,从根本上对凝血功能加以改善。此疗法是一次性注射的基因治疗方式,目的是减少或者替代传统反复输注血液因子的治疗手段,显著提升患者的生活质量。
参考资料:https://www.drugs.com