米达美替尼（Mirdametinib，商品名GOMEKLI）是一种针对1型神经纤维瘤病（NF1）相关症状性丛状神经纤维瘤（PN）的靶向治疗药物，适用于无法完全手术切除的成年及2岁以上儿童患者。该药物通过抑制MEK信号通路，减缓肿瘤生长，从而改善患者症状。由于米达美替尼尚未在国内上市，患者目前需依赖海外渠道获取，且价格较高，单支费用可能接近1万美元，因此合理规划治疗周期及用药时长对患者的经济负担和疗效管理尤为重要。

米达美替尼的标准给药方案为2 mg/m²，每日口服两次（间隔约12小时），连续服用21天后停药7天，构成一个28天的治疗周期。这种间歇性用药模式旨在平衡药物疗效与安全性，减少长期连续用药可能带来的毒性累积。对于部分耐受性良好的患者，剂量可调整至每日两次、每次4 mg的最大推荐剂量，但需严格在医生指导下进行，以避免过量导致的不良反应。治疗应持续至疾病进展或患者出现不可耐受的毒性反应，这意味着用药时长因人而异，需根据个体疗效和副作用动态调整。

在实际治疗中，患者的用药周期可能持续数月甚至数年。临床研究显示，部分患者在接受米达美替尼治疗后肿瘤体积缩小或症状改善，此时长期维持治疗有助于延缓疾病进展。然而，MEK抑制剂的常见副作用如皮疹、腹泻、疲劳和眼部毒性可能影响治疗持续性。若出现中度以上不良反应，医生可能会建议暂停用药或降低剂量，待症状缓解后重新调整治疗方案。对于儿童患者，还需特别关注生长发育和长期安全性问题，定期评估药物对身高、体重及器官功能的影响。

由于米达美替尼需长期使用，患者及家属应密切关注用药依从性，确保按时按量服药，避免漏服或随意增减剂量。同时，定期影像学检查和临床评估是判断疗效的关键，通常建议每2-3个月复查一次肿瘤情况，以便及时调整治疗策略。对于海外购药的患者，还需提前规划药物供应，避免治疗中断。未来若该药物在国内获批或纳入医保，将大幅提高可及性，为更多NF1患者提供治疗机会。总体而言，米达美替尼的治疗周期需个体化制定，在医生指导下平衡疗效、安全性与经济因素，以实现最佳临床获益。

参考资料：https://www.drugs.com/gomekli.html