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瑞维美尼(Revumenib)作为全球首个针对KMT2A基因重排急性白血病的靶向药物,其在国内的上市进程备受血液肿瘤领域关注。目前该药物尚未在我国获批,国内患者仍面临用药可及性难题。根据药品审评审批的一般规律和同类药物引进经验,可以对该药的国内上市前景进行初步预测。
从国际注册情况来看,瑞维美尼于2023年获得美国FDA加速批准,用于治疗复发性或难治性KMT2A重排急性白血病。按照我国药品引进的常规流程,创新药物通常在国际获批后2-3年内提交国内上市申请。考虑到该药针对的适应症属于临床急需的罕见病治疗领域,且目前缺乏有效治疗手段,国家药品监督管理局可能会给予优先审评审批资格。
价格和医保准入是影响药物可及性的关键因素。参考该药在美国市场的定价(约二十万人民币/盒),若直接引进国内,年治疗费用可能高达数百万元。如此高昂的价格将严重限制患者获益,因此预计上市初期可能仅少数患者能够负担。从医保准入角度看,作为针对特定基因突变的小众靶向药,瑞维美尼短期内纳入医保的可能性较低,更可能通过商业保险或医疗救助等途径提高可及性。
对于急需用药的国内患者,目前可行的方案包括通过"港澳药械通"等特殊渠道获取,或参与国际多中心临床试验。值得注意的是,由于该药需要精准识别KMT2A基因重排,国内医疗机构需要建立相应的检测能力,这也将成为药品正式引进前的必要准备。随着我国对罕见病治疗重视程度的提高和药品审评审批制度的持续优化,瑞维美尼这类创新药物有望更快惠及中国患者。
参考资料:https://www.drugs.com/history/revuforj.html