慢性髓性白血病（CML）是一种与费城染色体（Ph+）密切相关的血液系统恶性肿瘤，酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的问世极大改善了患者的预后。尼洛替尼（Nilotinib，商品名达希纳/Tasigna）作为第二代TKI，在CML的治疗中占据重要地位，尤其适用于对伊马替尼耐药或不耐受的患者。本文将从适应症、作用机制、临床疗效及副作用等方面评估尼洛替尼的临床应用价值。

尼洛替尼的适应症主要涵盖费城染色体阳性的慢性髓性白血病患者，包括初诊慢性期（CP）成人及儿童患者（≥1岁），以及对既往TKI治疗（如伊马替尼）耐药或不耐受的慢性期或加速期（AP）患者。该药通过精准抑制BCR-ABL融合蛋白的酪氨酸激酶活性，阻断异常信号传导，从而抑制白血病细胞的增殖并促进其凋亡。相较于伊马替尼，尼洛替尼对BCR-ABL的结合力更强，且能克服部分耐药突变，因此在耐药患者中表现出更高的有效性。

在临床疗效方面，尼洛替尼显示出较高的血液学和分子学缓解率。对于初诊慢性期患者，尼洛替尼作为一线治疗可显著提高早期分子学反应（EMR）和主要分子学反应（MMR）率，降低疾病进展风险。对于伊马替尼耐药或不耐受的患者，尼洛替尼能有效诱导二次缓解，部分患者甚至达到深层分子学反应（DMR），为长期生存乃至功能性治愈创造条件。此外，尼洛替尼在加速期患者中也表现出一定的疾病控制能力，可延缓向急变期的进展。

尽管疗效显著，尼洛替尼的副作用仍需密切关注。常见不良反应包括血液学毒性（如血小板减少、中性粒细胞减少）、代谢异常（如高血糖、低磷血症）及心血管事件（如QT间期延长）。少数患者可能出现肝功能异常或胰腺炎，需定期监测相关指标。此外，尼洛替尼的服用要求较为严格，需空腹给药（餐前2小时及餐后1小时禁食），以避免食物影响药物吸收，这对患者的用药依从性提出了一定挑战。

总体而言，尼洛替尼为CML患者提供了重要的治疗选择，尤其对伊马替尼耐药人群具有关键意义。目前该药已纳入我国医保（乙类），但报销范围限于符合适应症的患者。对于经济负担较重的患者，海外仿制药或印度原研版可能成为替代选择。未来，随着个体化治疗的推进，尼洛替尼在CML全程管理中的优化应用仍需进一步探索。

参考资料：https://www.drugs.com/mtm/nilotinib.html