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尼洛替尼是否属于靶向药及其治疗原理

尼洛替尼(Nilotinib),也被称为达希纳或Tasigna,确实属于靶向药物的一种。它主要用于治疗对既往治疗(包括伊马替尼)耐药或不耐受的费城染色体阳性的慢性髓性白血病(Ph+CML)患者,涵盖了慢性期和加速期的成人患者,以及符合条件的儿童患者。

作为靶向药物,尼洛替尼的作用机制在于它能够精准地作用于白血病细胞中的特定分子靶点,即BCR-ABL激酶。这种激酶在Ph+CML患者中异常活跃,导致白血病细胞的不受控制增殖。尼洛替尼通过与BCR-ABL激酶结合,稳定其处于非活性状态,从而阻断了下游的信号传导通路,抑制了白血病细胞的增殖,并诱导其凋亡。

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尼洛替尼的靶向性不仅体现在对BCR-ABL激酶的抑制上,还表现在其对不同突变类型的BCR-ABL激酶的活性抑制上。这使得尼洛替尼在治疗对伊马替尼等传统酪氨酸激酶抑制剂产生耐药性的患者时,能够发挥独特的疗效。

在治疗实践中,尼洛替尼的推荐剂量根据患者的具体情况而定。对于成人初诊Ph+CML-CP患者,推荐剂量为每天两次,每次300mg;而对于耐药或不耐受的成人患者,剂量则调整为每天两次,每次400mg。儿童患者的剂量则根据体表面积计算,确保治疗的安全性和有效性。

此外,尼洛替尼已纳入乙类医保范围,这大大减轻了符合适应症患者的经济负担。同时,海外上市的印度原研版以及老挝等国的仿制药,也为患者提供了更多的治疗选择。

总体来看,尼洛替尼作为靶向药物,在治疗Ph+CML方面展现出了显著的疗效和良好的安全性。随着研究的深入和临床经验的积累,相信尼洛替尼将为更多的白血病患者带来希望。

 

参考资料:https://www.drugs.com/mtm/nilotinib.html

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