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培米替尼(Pemigatinib,也称佩米替尼)作为一种针对特定基因变异肿瘤的创新药物,在全球销售领域呈现出独特态势。
从适应症来看,培米替尼主要针对两类病症。一是胆管癌(CCA),适用于先前治疗过的、不可切除的局部晚期或转移性且存在成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)融合或其他重排的成人患者;二是伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤(MLN),用于治疗成人复发或难治性此类患者。明确的适应症为其销售奠定了基础,精准定位了目标患者群体。
在用药剂量方面,针对不同病症有不同方案。胆管癌患者推荐每天口服一次13.5mg,按14天连续用药、7天停药的21天周期进行;骨髓/淋巴肿瘤患者则每日一次13.5mg连续口服,直至疾病进展或出现不可接受的毒性。这种个性化的用药方案,虽增加了用药管理的复杂性,但也体现了药物的精准治疗特性,有助于提高患者治疗效果,进而影响其市场接受度。
价格因素对培米替尼全球销售影响显著。在国内,佩米替尼片已上市但未纳入医保,4.5mg14片和9mg14片规格价格大致在2 - 5万人民币每盒,较高的价格使部分患者望而却步。海外市场,13.5mg14片规格每盒售价可能超7万人民币,且受汇率波动影响。不过,海外仿制药的出现为患者提供了新选择,如老挝卢修斯制药生产的4.5mg14片规格每盒仅需7百多人民币,价格优势明显,一定程度上拓展了市场空间。
综合来看,培米替尼凭借其特定适应症和个性化用药方案,在肿瘤治疗领域占据一席之地。但价格因素,尤其是原研药的高价,限制了其市场普及程度。未来,随着医保政策的调整、仿制药市场的进一步发展,培米替尼全球销售格局或许会发生新的变化 。
参考资料:https://go.drugbank.com/drugs/DB15102