米达美替尼（mirdametinib），商品名为GOMEKLI，是一种被广泛应用于治疗特定类型神经纤维瘤病的药物，其主要适用疾病为1型神经纤维瘤病（NF1），并且特别针对那些伴有症状性丛状神经纤维瘤（PN）但无法通过手术完全切除的成年人和2岁及以上的儿童患者。

1型神经纤维瘤病是一种遗传性疾病，会导致皮肤和神经系统的异常生长。其中，丛状神经纤维瘤是NF1患者中常见的良性肿瘤，可出现在身体的任何部位，并可能对周围组织产生压迫，导致疼痛、功能障碍和外观畸形等问题。对于无法通过手术切除的病例，传统治疗方法往往效果有限，而米达美替尼的出现为这类患者提供了新的治疗选择。

米达美替尼属于MEK1/2抑制剂，通过抑制MEK1和MEK2的激酶活性以及ERK的下游磷酸化，从而阻断细胞外信号相关激酶（ERK）通路的信号传导。这一机制有助于控制肿瘤的生长和扩散，减轻患者的症状。

在使用米达美替尼时，需要根据患者的具体情况确定剂量。对于成人和儿童患者，标准剂量通常为2mg/m²，每日两次口服，并根据病情调整剂量，但最大剂量不超过4mg，每日两次。治疗过程中需密切监测患者的不良反应，如皮疹、腹泻、恶心、肌肉骨骼疼痛等，并及时采取措施进行管理。

米达美替尼为那些无法接受手术切除的NF1患者提供了一种新的治疗途径，有助于改善他们的生活质量并控制病情进展。然而，由于该药物可能对胎儿造成伤害，孕妇应避免使用，并且在用药期间应采取有效的避孕措施。

参考资料：https://www.yaodey.com/drug/939.html