艾伏尼布（依维替尼，Ivosidenib）是一种针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的小分子抑制剂，目前已在多种IDH1突变的恶性肿瘤中展现出治疗潜力。尽管其适应症主要集中于急性髓性白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）和胆管癌，但近年来关于其在胶质母细胞瘤（GBM）中的疗效也引发了研究者的关注。胶质母细胞瘤是一种高度侵袭性的脑肿瘤，预后极差，现有治疗手段效果有限，因此针对IDH1突变的靶向治疗可能为部分患者提供新的希望。

胶质母细胞瘤中约有5%-10%的病例存在IDH1突变，这类患者通常比IDH1野生型患者预后稍好，但传统放化疗对其效果仍不理想。艾伏尼布通过抑制突变型IDH1的活性，阻断致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的生成，从而逆转肿瘤细胞的表观遗传学异常，抑制肿瘤生长。临床前研究显示，艾伏尼布在IDH1突变的胶质母细胞瘤细胞系和小鼠模型中能够显著降低2-HG水平，并延缓肿瘤进展。这些结果为后续临床试验奠定了基础。

目前，关于艾伏尼布治疗胶质母细胞瘤的临床数据仍有限，但初步研究结果值得关注。一项早期临床试验显示，艾伏尼布在复发性IDH1突变胶质母细胞瘤患者中表现出一定的疾病控制率，部分患者实现了病情稳定，且耐受性良好。然而，其客观缓解率相对较低，提示单药治疗可能不足以完全抑制肿瘤进展。因此，研究者正在探索艾伏尼布与其他疗法（如放疗、化疗或免疫治疗）的联合应用，以期提高疗效。

尽管艾伏尼布在胶质母细胞瘤中的临床应用尚处于探索阶段，但其靶向治疗的精准性为IDH1突变患者提供了潜在的治疗选择。未来需要更大规模的临床试验进一步验证其疗效，并优化治疗方案。此外，如何克服耐药性问题、明确生物标志物以及探索联合治疗策略，仍是研究的重要方向。总体而言，艾伏尼布为胶质母细胞瘤的治疗带来了新的思路，但其实际疗效仍需更多证据支持。

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