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奥利帕达酶，作为治疗罕见遗传性疾病——成人及儿童慢性非神经型酸性鞘脂沉积病（ASMD，即尼曼 - 匹克病B型）的酶替代疗法药物，给国内患者带来了新希望，可其在国内尚未上市的现状，却让患者陷入了困境。患者无法在国内直接买到奥利帕达酶，只能借助正规海外渠道购药。然而，海外购药成本高昂，4mg静脉注射用粉针剂，一支成本就约达1628美元，这对普通家庭而言，无疑是沉重的经济负担。
奥利帕达酶的活性成分olipudase alfa是重组人酸性鞘脂酶，通过静脉输注给药。它能替代患者体内缺失或功能不足的ASM酶，促进鞘脂分解代谢，减少其在组织器官的异常沉积，进而改善器官功能、减轻临床症状。该药物适用于诊断明确的ASMD患者，尤其是出现脾肿大、肝肿大及肺功能异常等症状的患者。
在多项临床试验中，奥利帕达酶疗效显著。持续治疗后，患者脾脏和肝脏体积明显缩小，肺功能得到改善，血液生化指标趋于正常，生活质量和活动能力也大幅提升。而且，其安全性和耐受性总体良好，常见不良反应多为输注相关的轻中度症状，如发热、寒战、头痛等，经对症处理或调整剂量后可控。
尽管奥利帕达酶展现出良好的治疗效果，但国内患者购药之路依旧艰难。希望相关部门能加快审批进程，让这一救命药早日在国内上市，减轻患者经济压力，为他们的健康带来更多保障。
参考资料：https://www.xenpozyme.com/