一、药品名称
通用名：司美替尼
英文名：Selumetinib
商品名：Koselugo

二、适应症
司美替尼适用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN），适用于2岁及以上的儿童患者。此外，它也可用于某些特定基因突变（如BRAF V600E或KRAS突变）的晚期实体瘤的治疗。

三、用法用量

1.推荐剂量：

成人及儿童（体重≥50kg）：每次25mg，每日两次（间隔约12小时），空腹服用（餐前1小时或餐后2小时）。

儿童（体重<50kg）：根据体重调整剂量，通常为20-25mg/m²体表面积，每日两次。

2.剂量调整：

如出现严重不良反应（如皮肤毒性、心脏毒性或肝毒性），需根据医生指导减少剂量或暂停用药。

肝肾功能不全患者需谨慎使用，必要时调整剂量。

3.服药方法：

整片吞服，不可压碎或咀嚼。

若漏服一次，应在记起时尽快补服，但若距离下一次服药时间不足6小时，则跳过漏服剂量，不可双倍服用。

四、药理作用
司美替尼是一种选择性MEK1/2抑制剂，通过阻断MAPK信号通路（RAS-RAF-MEK-ERK）的异常激活，抑制肿瘤细胞的增殖和存活。对于NF1相关的丛状神经纤维瘤，司美替尼可显著缩小肿瘤体积，缓解症状。

五、不良反应
1.常见不良反应包括：

皮肤反应：皮疹、痤疮样皮炎、皮肤干燥等。

胃肠道反应：腹泻、恶心、呕吐、腹痛。

心血管反应：左心室射血分数下降、高血压。

眼部反应：视力模糊、视网膜病变。

其他：疲劳、头痛、肌肉疼痛。

2.严重不良反应可能包括心肌病、视网膜静脉阻塞、肝毒性等，需立即就医。

六、禁忌症

对司美替尼或其辅料过敏者禁用。

严重肝功能不全患者慎用。

妊娠期妇女禁用（可能对胎儿造成危害）。

七、注意事项

心脏监测：用药前及用药期间需定期检查心脏功能（如超声心动图）。

眼科检查：如出现视力问题，应及时进行眼科评估。

肝功能监测：定期检测肝功能指标。

避孕要求：育龄期女性及男性患者在治疗期间及停药后1周内需采取有效避孕措施。

八、药物相互作用

强效CYP3A4抑制剂（如酮康唑、克拉霉素）可能增加司美替尼的血药浓度，需避免联用或调整剂量。

强效CYP3A4诱导剂（如利福平、苯妥英）可能降低司美替尼疗效，需谨慎使用。

九、贮藏
避光、密封保存，温度不超过25℃。

十、价格与医保信息
司美替尼目前已在国内上市并纳入医保，患者可在国内医院或指定药房购买。国内原研药价格较高，约五万元人民币左右，具体医保报销比例因地区而异，建议咨询当地医院药房。
海外原研药价格同样较高，而仿制药价格更为亲民。例如，老挝卢修斯（Lucius）和老挝大熊（Taro）生产的仿制药价格约为人民币2000-2200元，其药物成分与原研药基本一致，为患者提供了经济实惠的选择。

十一、生产企业
原研药由阿斯利康（AstraZeneca）公司生产，仿制药主要由老挝等国家的制药企业生产。