米哚妥林（Midostaurin）是一种在血液疾病治疗领域有着重要作用的激酶抑制剂。它主要适用于特定疾病的成年患者，比如FLT3突变阳性的新诊断急性髓细胞白血病（AML），并且常结合标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导和阿糖胞苷巩固性化疗。此外，对于侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、伴有相关血液肿瘤的系统性肥大胞增多症（SM - AHN）或肥大细胞白血病（MCL）也有应用。

从作用机制来看，米哚妥林会抑制多个受体酪氨酸激酶，其中包含FLT3和KIT激酶。在急性髓细胞白血病中，FLT3基因突变会导致白血病细胞的异常增殖和存活，米哚妥林通过抑制FLT3受体讯息传递，干扰白血病细胞的生长信号通路，从而抑制其生长和增殖。同时，它还能诱发表现出ITD和TKD突变型、或过度表现野生型受体的白血病细胞发生细胞周期中止和细胞凋亡。在离体实验结果中，米哚妥林会同时抑制野生型和D816V突变型KIT，干扰造成KIT异常讯息传递，抑制肥大细胞增生和存活，以及抑制组织胺释放。并且，它也会抑制其他多个受体酪氨酸激酶，还会和这些激酶的催化区域结合，抑制细胞内个别生长因子的细胞分裂讯息传递，进而造成生长中止。当米哚妥林与许多化疗药剂并用时，会使FLT3 - ITD表现型AML细胞株的生长受到加乘抑制。

在疗效方面，对于FLT3突变阳性的AML患者，米哚妥林联合化疗能提高患者的缓解率和生存期。在ASM、SM - AHN和MCL等疾病治疗中，也能一定程度上控制病情进展。不过，米哚妥林也会带来一些副作用。在AML治疗中，常见的不良反应有发热性中性粒细胞减少症、恶心、粘膜炎等。在ASM、SM - AHN或MCL治疗中，常见恶心、呕吐、腹泻等不良反应。总体而言，米哚妥林在特定血液疾病治疗中发挥着重要作用，但使用时也需密切关注其副作用。

参考资料：https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a617033.html