阿培利司（alpelisib），也被称为Piqray，是一种针对特定类型癌症的靶向治疗药物，为全球众多癌症患者带来了新的治疗曙光。它主要用于治疗那些激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）且携带PIK3CA突变的晚期或转移性乳腺癌患者。这些患者在接受传统的内分泌治疗后，疾病往往会出现进展，而阿培利司则为他们提供了一种新的治疗选择。

阿培利司由瑞士诺华公司（Novartis）研发，并于2019年5月24日获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市。这一药物的研发是基于对PI3K/AKT/mTOR信号通路的深入理解，该通路在多种癌症的发生和发展中起着关键作用。PIK3CA基因突变会导致PI3K信号通路过度活跃，进而促进癌细胞的生长和扩散。阿培利司作为一种口服小分子α特异性磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）抑制剂，能够精准地作用于PI3K通路中的下游靶标，从而有效抑制肿瘤细胞的生长和扩散。

在临床应用上，阿培利司通常与氟维司群（fulvestrant）联合使用，用于治疗那些在接受内分泌治疗后疾病出现进展的HR+/HER2-且携带PIK3CA突变的晚期或转移性乳腺癌患者。一项名为SOLAR-1的关键临床试验充分证实了阿培利司联合氟维司群的治疗效果。在这项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验中，572名HR+/HER2-、晚期或转移性乳腺癌患者被纳入研究。这些患者在接受芳香化酶抑制剂治疗后或治疗中疾病出现进展，并被检测出携带PIK3CA突变。研究结果显示，与安慰剂联合氟维司群相比，阿培利司联合氟维司群治疗组的平均无进展生存期（PFS）显著延长，从5.7个月提高至11.0个月，几乎是对照组的两倍。此外，在平均随访30.8个月后，阿培利司联合氟维司群治疗组的平均总生存期（OS）也显著长于对照组，分别为39.3个月和31.4个月。这一结果意味着阿培利司不仅能够有效控制疾病的进展，还能显著延长患者的生存期。

然而，阿培利司在治疗过程中也存在一些潜在的副作用。常见的副作用包括高血糖、肌酐水平升高、腹泻等。此外，还有一些患者可能会出现严重的过敏反应、皮肤反应、肺部问题以及严重的腹泻等。因此，在使用阿培利司进行治疗时，医生需要密切监测患者的症状变化，并根据患者的具体情况调整治疗方案。对于出现严重副作用的患者，可能需要暂时中断治疗或采取其他相应的治疗措施。

总的来说，阿培利司作为一种针对PIK3CA基因突变的靶向治疗药物，为HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者提供了新的治疗希望。它的研发和应用不仅体现了精准医疗的理念，也为未来癌症治疗的发展开辟了新的方向。

参考资料：https://www.piqray.com/