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胆管癌新药佩米替尼的效果如何?

胆管癌是一种在胆管中形成的罕见癌症。根据其解剖来源进行分类:肝内胆管癌(iCCA)发生于肝脏内的胆管,肝外胆管癌发生于肝脏外的胆管。胆管癌患者通常在预后不良的晚期或晚期被诊断出来。目前佩米替尼可用于治疗该疾病,它的治疗效果如何呢?

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佩米替尼是FDA批准的首个也是唯一一个针对经FDA批准的测试检测为成纤维细胞生长因子受体2 (FGFR2)融合或其他重排的先前治疗的不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的治疗药物FDA的批准是基于FIGHT-202研究的数据,该研究是一项多中心、开放标签、单组研究,评估了佩米替尼作为成人胆管癌的治疗方法。在有FGFR2融合或重排的患者(队列A)中,佩米替尼单药治疗的总有效率为36%(主要终点),中位DOR为9.1个月(次要终点)。佩米替尼的警告和预防措施包括眼部问题,如眼睛干涩或发炎、角膜发炎、眼泪增多和视网膜紊乱;血液中磷酸盐含量高;对于怀孕的女性来说,还有伤害胎儿或流产的风险。

经查,佩米替尼目前虽已通过药监局的批准在中国上市,但国内药房中该药物处于缺货状态,难以购买。患者也可以选择从海外购买该药物,既有原研药,也有仿制药,Incyte公司生产的原研药规格13.5mg*14片价格在72000人民币,老挝南塔金象药厂生产仿制药规格4.5mg*21片价格在5500人民币(受汇率影响价格可能会有所波动)。


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