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Voranigo(沃拉西德尼vorasidenib)是什么药

Voranigovorasidenib),作为一种创新药物,已经获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的正式批准,为携带特定IDH1或IDH2突变的星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤等脑癌患者带来了新的治疗希望。这款由施维雅制药公司精心研发的药物,以每日一次的口服片剂形式,专为IDH突变型星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤术后患者设计,旨在进一步巩固手术疗效,提升患者的生活质量。

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星形细胞瘤和少突胶质细胞瘤作为神经胶质瘤的一种,起源于中枢神经系统(CNS)的细胞。当IDH1和IDH2基因发生突变时,会导致细胞内2-戊二酸(2-HG)的异常积累,这种物质在促进肿瘤生长和存活方面扮演着重要角色。Voranigo正是通过精准阻断突变的IDH1和IDH2酶,有效减少了2-HG的产生,从而显著降低了肿瘤的活性,为减缓肿瘤的生长和进展提供了有力支持。

值得一提的是,Voranigo的药物设计充分考虑了其脑部渗透性,确保药物能够顺利进入脑部,对IDH突变型脑肿瘤产生直接而有效的治疗作用。在2024年8月6日获得FDA批准之前,Voranigo已经通过了严格的INDIGO 3期临床试验(NCT04164901),并在《新英格兰医学杂志》上发表了积极的试验结果。这一里程碑式的成就,使得Voranigo成为首个也是唯一一个针对2级IDH突变型胶质瘤获得FDA批准的靶向治疗药物,为这类患者群体带来了前所未有的治疗选择和希望。

参考链接:https://www.drugs.com/voranigo.html


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