菲达纳科 - 埃拉帕尔沃维茨（fidanacogene elaparvovec）基因疗法为B型血友病患者带来新希望。利用腺相关病毒（AAV）载体，将功能性凝血因子IX基因递送至患者肝细胞。药物以静脉注射方式直接进入血液循环，使病毒载体能高效靶向肝细胞。AAV载体携带FIX基因进入肝细胞后，基因整合至宿主细胞基因组，实现持续表达，肝细胞开始自主合成高活性的FIX - Padua蛋白，显著提升凝血功能。

临床试验结果令人振奋，单次治疗后患者年化出血率（ABR）降低71%，年化凝血因子输注率减少92%。这意味着患者能减少或消除对外部凝血因子输注的依赖，实现长期治疗。

此疗法适用于18岁及以上中度至重度B型血友病成人患者，满足以下条件之一即可：正在接受凝血因子IX预防性治疗；存在危及生命的出血事件；反复发生严重自发性出血。

在患者筛选方面，需通过FDA批准的检测，确认体内不存在针对AAVRh74var衣壳的中和抗体，避免免疫反应影响疗效。部分患者可能出现针对AAV载体的免疫反应，但可通过类固醇治疗控制。治疗后需对患者进行长期随访，评估凝血因子IX表达水平、出血事件及潜在副作用。

菲达纳科 - 埃拉帕尔沃维茨基因疗法凭借单次治疗实现长期疗效，显著改善B型血友病患者的生活质量，降低出血风险，为患者提供了全新的治疗选择，有望改变他们的生活轨迹。

参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Fidanacogene_elaparvovec