芦可替尼（Ruxolitinib）作为JAK1/JAK2激酶的选择性抑制剂，在骨髓纤维化的治疗中展现出独特的临床价值。骨髓纤维化是一种罕见的骨髓增殖性肿瘤，其特征是骨髓纤维组织增生和异常造血，常伴随脾脏肿大、全身症状和血细胞异常。芦可替尼通过抑制JAK-STAT信号通路，有效缓解疾病相关症状并改善患者生活质量，已成为当前临床治疗的重要选择。

在作用机制方面，芦可替尼通过靶向抑制JAK1和JAK2激酶的活性，阻断异常激活的细胞信号传导。骨髓纤维化患者常存在JAK2、CALR或MPL基因突变，导致JAK-STAT通路持续活化，进而促进纤维化进程和炎症因子释放。芦可替尼不仅能减轻这些病理变化，还可降低促炎细胞因子水平，从而改善全身症状。临床研究显示，约50%的患者用药后脾脏体积可缩小35%以上，且这种效果可持续较长时间。此外，约45%的患者报告全身症状评分改善超过50%，包括明显的盗汗减轻、骨痛缓解和疲劳感下降。

芦可替尼的给药方案需根据患者个体情况精确调整。对于骨髓纤维化患者，初始剂量主要依据基线血小板计数确定：血小板在50-100×10⁹/L之间的患者推荐每日两次5mg；100-200×10⁹/L者每日两次15mg；超过200×10⁹/L者每日两次20mg。这种剂量分层策略既保证了疗效，又尽可能降低了出血风险。值得注意的是，治疗初期可能出现血红蛋白下降，通常在8-12周后趋于稳定，因此需要定期监测血常规。对于真性红细胞增多症患者，标准剂量为每日两次10mg，根据疗效和耐受性可调整至每日两次25mg。

在长期治疗过程中，芦可替尼显示出良好的疾病控制效果。与传统的羟基脲等药物相比，芦可替尼能更有效地缩小脾脏体积并改善症状，且不会增加转化为急性白血病的风险。然而，部分患者可能出现贫血、血小板减少等血液学毒性，以及感染风险增加等不良反应。临床医生需权衡利弊，必要时调整剂量或给予支持治疗。对于需要停药的患者，建议逐步减量而非突然中断，以避免症状反弹。特殊情况下，如无法吞咽片剂的患者，可将药片分散于水中通过鼻胃管给药，但需注意配制后6小时内使用完毕。

芦可替尼在骨髓纤维化治疗中的地位已得到广泛认可，其不仅能缓解症状，还可能延缓疾病进展。随着临床经验的积累，医生们对剂量调整和不良反应管理的认识不断深入，使更多患者能够从这一靶向治疗中获益。未来，芦可替尼与其他药物的联合应用以及个体化治疗策略的优化，有望进一步提升骨髓纤维化的治疗效果。

参考资料：https://www.jakavi.com/