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在医学领域,慢性移植物抗宿主病(cGVHD)是异基因干细胞移植后患者可能面临的一种严重并发症,它带来了显著的发病率和死亡率风险。对于这些患者而言,治疗选择尤为重要,尤其是当传统系统性治疗失败时。甲磺酸贝舒地尔片(belumosudil),作为一种创新的激酶抑制剂,为12岁及以上、至少经历过两次系统性治疗失败的成人和儿童cGVHD患者提供了新的治疗希望。
cGVHD的病理机制复杂,涉及移植的免疫细胞(移植物)攻击患者的细胞(宿主),引发多个组织的炎症和纤维化。这种持续的炎症反应和纤维化过程对患者的生活质量和预后构成了严重威胁。而贝舒地尔片,作为首个获得批准的针对Rho相关卷曲螺旋激酶2(ROCK2)的治疗方法,为这一难题提供了新的解决方案。
ROCK2是一种在炎症反应和纤维化过程中发挥关键作用的信号通路。贝舒地尔片通过特异性地阻断ROCK2,进而抑制免疫系统中的某些蛋白质,从而有效降低cGVHD中可能发生的炎症和纤维化(即器官中组织的疤痕)。这一作用机制为贝舒地尔片在临床治疗中展现出色疗效提供了理论基础。
临床数据显示,在治疗的第7个周期第1天,贝舒地尔片200 mg每日一次(QD)的总有效率(ORR)达到了75%。其中,6%的患者达到了完全缓解,69%的患者达到了部分缓解。首次缓解的中位时间仅为1.8个月,这显示了贝舒地尔片快速起效的特点。更为重要的是,62%的应答者在应答后至少12个月内不需要新的全身治疗,这进一步证明了贝舒地尔片的长期疗效和稳定性。
综上所述,贝舒地尔片作为ROCK2激酶抑制剂,在慢性移植物抗宿主病的治疗中展现出了显著的疗效和潜力,它为患者提供了新的治疗选择。
参考资料:https://www.healthline.com/health/drugs/rezurock#uses