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培米替尼(Pemigatinib),作为一种靶向治疗药物,在癌症治疗领域展现出了独特的优势。
培米替尼主要适用于两类患者:一是胆管癌(CCA)患者,特别是那些使用成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)融合或其他重排治疗先前治疗过的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人患者;二是伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤(MLN)患者,特别是那些复发或难治性的成人患者。
培米替尼的作用机制在于其能够选择性地抑制FGFR2和FGFR1的活性。FGFR突变在多种癌症中均有出现,这些突变会导致FGFR信号通路异常激活,从而促进肿瘤的生长和扩散。培米替尼通过与FGFR结合,阻止其磷酸化和下游信号传导,从而抑制肿瘤细胞的增殖和生存。
在用法用量方面,对于胆管癌患者,培米替尼的推荐剂量为每天口服一次13.5mg,连续14天,然后在21天的周期内停止治疗7天;对于伴有FGFR1重排的骨髓/淋巴肿瘤患者,推荐剂量为每日一次13.5mg,连续口服,直至疾病进展或出现不可接受的毒性。患者应每天大约在同一时间服用培米替尼,整片吞下药片,避免压碎、咀嚼或拆分。
在疗效方面,培米替尼在临床试验中表现出了显著的疗效。对于胆管癌患者,接受培米替尼治疗的患者总体反应率较高,部分患者的反应持续时间较长。同时,培米替尼还显示出良好的耐受性和安全性。
然而,培米替尼的价格相对较高。在国内市场上,培米替尼的价格区间大致在2-5万人民币每盒,且尚未被纳入医保范围。相比之下,海外市场的价格可能更高,但患者也可以选择购买仿制药,如老挝卢修斯制药生产的培米替尼仿制药,价格相对较低,仅为每盒7百多人民币(受汇率波动影响)。
综上所述,培米替尼作为一种靶向治疗药物,在胆管癌和伴有FGFR重排的骨髓/淋巴肿瘤的治疗中展现出了独特的优势。然而,其高昂的价格也为患者带来了一定的经济负担。未来,随着医疗技术的不断进步和医保政策的逐步完善,相信培米替尼将为更多患者带来福音。
参考资料:https://go.drugbank.com/drugs/DB15102