阿库米地司（商品名Attruby）是一种口服处方药，专门用于治疗由野生型或遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性（ATTR-CM）引起的心肌病。ATTR-CM是一种罕见但严重的心脏疾病，其特征是心脏中异常蛋白质的沉积，导致心肌功能逐渐恶化，最终可能引发心力衰竭。阿库米地司通过稳定转甲状腺素（TTR）蛋白，减缓有害淀粉样蛋白沉积物的形成，从而延缓疾病进展，减少心血管相关住院率和死亡率，并改善患者的生活质量。

阿库米地司的作用机制是通过与转甲状腺素（TTR）的甲状腺素结合位点结合，稳定TTR蛋白结构，防止其分解并形成淀粉样沉积物。这种机制使其成为一种高效的TTR选择性稳定剂，其稳定效率高达90%以上。通过减少淀粉样蛋白的沉积，阿库米地司能够有效保护心脏功能，延缓疾病的恶化。

2024年11月22日，阿库米地司获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗成人野生型或遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性（ATTR-CM）心肌病。这一批准基于ATTRibute-CM第3阶段临床试验的积极结果。该研究显示，在30个月的随访中，阿库米地司在堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）和6分钟步行测试（6MWT）中表现出显著的临床改善。此外，接受阿库米地司治疗的患者，其NT-proBNP（一种与心力衰竭相关的生物标志物）的增加量仅为安慰剂组的一半，这表明阿库米地司能够有效降低心力衰竭的发生率。

总的来说，阿库米地司为ATTR-CM患者提供了一种创新的治疗选择，通过稳定TTR蛋白、减少淀粉样沉积物的形成，显著改善了患者的预后和生活质量。其临床效果和安全性得到了多项研究的支持，为这一罕见疾病的治疗带来了新的希望。

阿库米地司是2024年年末刚被美国FDA批准上市的新药，海内外都暂时较难直接购买到这种药物。如果患者有阿库米地司方面问题，请咨询海外医学顾问进行了解。

参考链接：https://www.drugs.com/attruby.html