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特泊替尼作用原理是什么,功效如何?

特泊替尼(Tepotinib),作为一种创新的MET酪氨酸激酶抑制剂,为携带MET外显子14(METex14)跳跃突变的非小细胞肺癌(NSCLC)患者带来了全新的治疗希望。METex14突变在非小细胞肺癌中的发生率约为3%至4%,这类患者往往面临临床预后较差的挑战,迫切需要高效、有针对性的治疗方法。

特泊替尼的作用机制在于其精准靶向并抑制MET受体的酪氨酸激酶活性。MET是一种跨膜受体蛋白,在正常细胞生长和发育中扮演重要角色。然而,在癌症细胞中,MET基因可能发生突变或扩增,导致MET受体信号通路的异常激活,进而促进肿瘤细胞的增殖、侵袭和转移。特泊替尼通过特异性结合MET受体,阻断其下游信号转导,从而有效抑制肿瘤细胞的生长和扩散。

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临床研究表明,特泊替尼在治疗携带METex14突变的非小细胞肺癌患者中展现出了卓越的功效。在关键性II期临床试验VISION中,特泊替尼在初治和既往治疗患者中的总体缓解率达到了43%,且缓解持续时间显著,初治患者的中位缓解持续时间为10.8个月,既往治疗患者为11.1个月。值得注意的是,超过三分之二的初治患者和四分之三的既往治疗患者实现了6个月或更长的缓解持续时间,部分患者甚至达到了9个月或更长。

特泊替尼不仅在治疗初治患者中表现出色,在经治患者中同样具有显著的疗效,证明了其在不同治疗线中的广泛应用潜力。此外,特泊替尼还能穿透血脑屏障,对脑转移患者也具有一定的治疗效果,为这类复杂病例提供了新的治疗途径。

鉴于其卓越的疗效和安全性,特泊替尼于2021年获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的加速批准,并于2024年获得了正式批准,用于治疗携带METex14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌患者。作为首个也是唯一一个FDA批准的MET抑制剂,特泊替尼的上市标志着非小细胞肺癌精准治疗领域的一大进步。目前该药物也已在中国上市,患者则可以凭借医嘱在国内药房购买。老挝还售有该药物的仿制药,相对较为经济。

总之,特泊替尼作为一种高效、安全的MET抑制剂,为携带METex14突变的非小细胞肺癌患者提供了重要的治疗选择,为这一具有挑战性的疾病领域带来了新的曙光。

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