佩米替尼（培米替尼）是一种激酶抑制剂，用于治疗患有成纤维细胞生长因子受体 2 (FGFR2) 融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，且在至少一种既往全身治疗后病情进展。批准该适应症的决定是根据总体缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）做出的。该适应症的持续批准取决于验证性试验中对益处的验证和描述。

作用机制：佩米替尼是一种小分子激酶抑制剂，靶向 FGFR1、2 和 3，IC50 值小于 2 nM。佩米替尼还在体外抑制 FGFR4，其浓度比抑制 FGFR1、2 和 3 的浓度高约 100 倍。佩米替尼抑制 FGFR1-3 磷酸化和信号传导，并通过激活 FGFR 扩增和融合来降低癌细胞系中的细胞活力，从而导致组成型FGFR 信号的激活。组成型 FGFR 信号传导可以支持恶性细胞的增殖和存活。佩米替尼在具有 FGFR1、FGFR2 的人类肿瘤小鼠异种移植模型中表现出抗肿瘤活性或 FGFR3 改变导致组成型 FGFR 激活，包括表达致癌性 FGFR2Transformer-2 beta 同源物 (TRA2b) 融合蛋白的患者来源的胆管癌异种移植模型。

用法用量：

胆道胆管癌的常用成人剂量：13.5 mg 口服，每日一次，连续 14 天，然后停药 7 天，21 天为一个周期，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

淋巴瘤的常用成人剂量：：13.5 mg 口服，每日一次，治疗持续时间直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

多发性骨髓瘤的常用成人剂量：13.5 mg 口服，每日一次，治疗持续时间直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

副作用：如果您有以下情况，请立即联系您的医生：眼睛问题——眼睛疼痛或发红、眼睛干燥或浮肿、流泪，您的眼睛可能对光更敏感；视力变化——视力模糊，看到黑点或“飞蚊症”，或看到闪光；或者血液中磷酸盐含量过高——肌肉痉挛、麻木、口腔周围有刺痛感。如果您出现某些副作用，您的癌症治疗可能会延迟或永久停止。

佩米替尼在胆管癌中的常见副作用可能包括：脱发；腹泻；手指甲或脚趾甲有问题；疲倦；味觉发生变化；恶心，呕吐，食欲不振；便秘；口腔溃疡，口干；眼睛干涩；关节痛、背痛；胃部（腹部）疼痛；血液中磷酸盐含量高或低；皮肤干燥。

佩米替尼在骨髓/淋巴肿瘤中的常见副作用可能包括：手指甲或脚趾甲有问题；脱发；口腔溃疡，口干；腹泻；眼睛干涩；感觉累了；贫血；胃部（腹部）疼痛；皮疹；便秘；流鼻血；视力模糊，视网膜疾病；脚或手疼痛；食欲不振;皮肤干燥；消化不良；背疼；恶心；脚、腿、手或手臂肿胀；头晕。这不是副作用的完整列表，并且可能会发生其他副作用。无论患者使用佩米替尼出现任何身体不适，患者都应该立即到医院进行就医。

注意事项：请遵循药品标签和包装上的所有说明。告诉您的每位医疗保健提供者您的所有医疗状况、过敏情况以及您使用的所有药物。

储存：在室温下储存，远离湿气和热源。